Hoće li nas uređivanje gena dopustiti da oslobodimo svijet bolesti?
Sadržaj:
- Znanstvenici mogu teoretski koristiti CRISPR-Cas9 kako bi ispravili bilo koju od ovih bolesti u zametku.
- Ove vrste liječenja bi koristile djecu i odrasle koji već žive s genetskom bolesti, kao i osobe koje raka raka.
- "Možda ćemo se riješiti malarije inženjerskim komarcima koji ne mogu prenijeti parazit koji uzrokuje malariju", rekao je Hochstrasser. "Mogli bismo to učiniti pomoću CRISPR-Cas9 tehnike koja će vrlo brzo potisnuti ovu osobinu kroz cijelu populaciju komaraca. "
Sada kada je genija za uređivanje gena izbačen iz boce, što biste htjeli najprije?
Bebe s "savršenim" očima, prevelikom inteligencijom i dodirom karizme filma zvijezde?
AdvertisementAdvertisementIli svijet bez bolesti … ne samo za svoju obitelj, već za svaku obitelj na svijetu?
Na temelju nedavnih događaja, mnogi znanstvenici rade na potonjem.
AdvertisementAdvertisement
Da je jedan od tih embrija ugrađen u maternicu žene i dopustio da se potpuno razvije, beba bi bila slobodna od varijacije gena koji uzrokuje bolest.Ova vrsta korisnih promjena bi također bila prenesena na buduće generacije.
Niti jedan od zametaka u ovoj studiji nije bio ugrađen ili je dopušteno da se razvije. Ali uspjeh eksperimenta pruža uvid u potencijal CRISPR-Cas9.
Ipak, hoćemo li ikada moći gen-uređivati naš svijet bez bolesti?
Kako funkcionira uređivanje gena Prema Zakladi genetske bolesti, ima više od 6 000 ljudskih genetskih poremećaja.
AdvertisementAdvertisement
Znanstvenici mogu teoretski koristiti CRISPR-Cas9 kako bi ispravili bilo koju od ovih bolesti u zametku.
Da bi to učinili, trebali bi odgovarajući dio RNA kako bi ciljali odgovarajuće dijelove genetskog materijala.
Cas9 enzim smanjuje DNK na tom mjestu, što znanstvenicima omogućava brisanje, popravak ili zamjenu određenog gena.Oglas
Ipak, neke genetske bolesti mogu biti lakše liječiti ovom metodom od ostalih.
"Većina ljudi fokusira se, barem u početku, na bolesti u kojima je zapravo samo jedan gen uključen - ili ograničen broj gena - i oni su doista dobro razumjeli", dr. Megan Hochstrasser, voditelj znanosti komunikacija na Inovativni institut za genomiku u Kaliforniji, izjavio je za Healthline.
AdvertisementAdvertisementBolesti uzrokovane mutacijom u jednom genu uključuju bolest srpastih stanica, cistična fibroza i Tay-Sachsova bolest. To utječe na milijune ljudi širom svijeta.
Ove vrste bolesti, međutim, daleko su brojnije od bolesti kao što su kardiovaskularna bolest, dijabetes i rak što svake godine ubije milijune ljudi širom svijeta.
Genetika - zajedno s čimbenicima okoliša - također pridonosi pretilosti, mentalnoj bolesti i Alzheimerovoj bolesti, iako znanstvenici još uvijek rade na razumijevanju točno kako.Oglas
U ovom trenutku većina CRISPR-Cas9 istraživanja usmjerena je na jednostavnije bolesti.
"Mnogo je stvari koje treba razraditi s tehnologijom kako bi stigle do mjesta gdje smo ga ikad mogli primijeniti na jednu od onih poligenskih bolesti u kojima više gena pridonosi ili jedan gen ima višestruke učinke, "Rekao je Hochstrasser.
AdvertisementAdvertisementLiječenje odraslih i djece, a ne zametaka
Iako "dizajnerske bebe" privlače veliku pažnju medija, mnogo je CRISPR-Cas9 istraživanja usmjereno negdje drugdje.
"Većina ljudi koji rade na tome ne rade u ljudskim zametcima", rekao je Hochstrasser. "Pokušavaju shvatiti kako možemo razviti tretmane za ljude koji već imaju bolesti. "Ove vrste liječenja bi koristile djecu i odrasle koji već žive s genetskom bolesti, kao i osobe koje raka raka.
Ovaj pristup također može pomoći 25 milijuna do 30 milijuna Amerikanaca koji imaju jednu od više od 6, 800 rijetkih bolesti.
"Gene uređivanje je stvarno moćna opcija za osobe s rijetkim bolestima", rekao je Hochstrasser. "Teoretski možete napraviti kliničko ispitivanje faze I sa svim ljudima na svijetu koji imaju određene [rijetke] stanje i izliječiti ih sve ako radi. "
Rijetke bolesti utječu na manje od 200 000 ljudi u Sjedinjenim Državama u bilo kojem trenutku, što znači da postoji manje poticaja za farmaceutske tvrtke da razviju tretmane.
Te manje uobičajene bolesti uključuju cističnu fibrozu, Huntingtonovu bolest, mišićne distrofije i određene vrste raka.
Prošle je godine istraživači na Kalifornijskom sveučilištu Berkeley postigli napredak u razvijanju ex vivo terapije - gdje uzimate stanice iz neke osobe, mijenjate ih i vratite u tijelo. Ovaj je tretman bio za bolesti srpastih stanica. U ovom stanju, genetska mutacija uzrokuje da se molekule hemoglobina drže zajedno, što deformira crvene krvne stanice. To može dovesti do začepljenja krvnih žila, anemije, boli i zatajenja organa.
Istraživači su koristili CRISPR-Cas9 genetski inženjering matičnih stanica kako bi popravili mutaciju bolesti srpastih stanica. Zatim su ubrizgali te stanice u miševe.
Matične stanice migrirale su se u koštanu srž i razvile u zdrave crvene krvne stanice. Četiri mjeseca kasnije te se stanice još uvijek mogu naći u miševoj krvi. Ovo nije lijek za bolest, jer bi tijelo nastavilo stvarati crvene krvne stanice koje imaju mutaciju bolesti srpastih stanica.
Ali istraživači misle da ako se dovoljno zdravih matičnih stanica korijene u koštanoj srži može smanjiti ozbiljnost simptoma bolesti.
Potrebno je više rada prije nego što istraživači mogu testirati ovaj tretman kod ljudi.
Grupa kineskih istraživača prošle je godine koristila sličnu tehniku za liječenje ljudi agresivnog oblika raka pluća - prvog kliničkog ispitivanja takve vrste.
U ovom su istraživanju istraživači promijenili imunološke stanice pacijenata kako bi onemogućili gen koji je uključen u zaustavljanje imunološkog odgovora stanice.
Istraživači se nadaju da će, nakon ubrizgavanja u tijelo, genetski modificirane imunološke stanice ugraditi jači napad na stanice raka.
Ove vrste terapije mogu također funkcionirati i za druge bolesti krvi, rakove ili imunološke probleme.
Ali određene bolesti će biti izazovnije postupati na ovaj način.
"Ako imate poremećaj mozga, na primjer, ne možete ukloniti nečiji mozak, napraviti geniranje i vratiti ga", rekao je Hochstrasser. "Dakle, moramo shvatiti kako da dobijemo ove reagense na mjesta koja trebaju biti u tijelu. "
Neizravno sprječavanje ljudske bolesti
Nisu svaka ljudska bolest uzrokovana mutacijama u našem genomu.
Bolesti koje se prenose vektorom, poput malarije, žute groznice, denga groznice i bolesti spavanja, svake godine uništavaju više od milijun ljudi diljem svijeta.
Mnoge od tih bolesti prenose komarci, ali i krpelji, muhe, buhe i slatkovodni puževi.
Znanstvenici rade na načinu korištenja genetskog uređivanja kako bi se smanjila brojka tih bolesti na zdravlje ljudi širom svijeta.
"Možda ćemo se riješiti malarije inženjerskim komarcima koji ne mogu prenijeti parazit koji uzrokuje malariju", rekao je Hochstrasser. "Mogli bismo to učiniti pomoću CRISPR-Cas9 tehnike koja će vrlo brzo potisnuti ovu osobinu kroz cijelu populaciju komaraca. "
Istraživači također koriste CRISPR-Cas9 kako bi stvorili" dizajnersku "hranu.
DuPont je nedavno koristio uređivanje gena za proizvodnju nove vrste voštanih kukuruza koji sadrži veće količine škroba koji koristi hranu i industriju.
Modificirani usjevi također mogu pomoći u smanjenju smrti zbog pothranjenosti, koja je odgovorna za gotovo polovicu svih smrti širom svijeta u djece mlađoj od 5.
Znanstvenici mogu potencijalno koristiti CRISPR-Cas9 za stvaranje novih vrsta hrane otporne na štetočine, otporni na sušu ili sadrže više mikronutrijenata.
Jedna od koristi CRISPR-Cas9, u usporedbi s tradicionalnim metodama uzgoja biljaka, omogućuje znanstvenicima da umetnete jedan gen iz povezane divlje biljke u pripitomljenu sortu bez drugih neželjenih osobina.
Uređivanje genoma u poljoprivredi može se također kretati brže od istraživanja u ljudi jer nema potrebe za godinama laboratorijskih, životinjskih i ljudskih kliničkih ispitivanja.
"Iako biljke prilično polako rastu," rekao je Hochstrasser, "zaista je brže da se [genetski inženjerske biljke] u svijetu od kliničkog ispitivanja ljudi. "
Sigurnosna i etička pitanja
CRISPR-Cas9 je moćan alat, ali također izaziva nekoliko zabrinutosti.
"Danas se puno raspravlja o tome kako najbolje otkriti takozvane" izvanredne efekte "," rekao je Hochstrasser. "To je ono što se događa kada se proteina [Cas9] rezanje negdje slično onome gdje želite da rezati. "
Smanjivanje ciljnih ciljeva moglo bi dovesti do neočekivanih genetskih problema koji uzrokuju smrt embrija.Uređivanje pogrešnog gena također može stvoriti sasvim novu genetsku bolest koja bi bila prenesena na buduće generacije.
Čak i korištenjem CRISPR-Cas9 za modificiranje komaraca i drugih insekata podiže zabrinutost za sigurnost - kao što se događa kada napravite velike promjene u ekosustavu ili svojstvo populacije koja izlazi iz kontrole.
Postoje i mnogi etički problemi koji dolaze s modifikacijom ljudskih zametaka.
Tako će CRISPR-Cas9 pomoći osloboditi svijet bolesti?
Nema sumnje da će to uvelike utjecati na mnoge bolesti, ali je malo vjerojatno da će ih sve ubrzo uskladiti.
Već imamo alate za izbjegavanje genetskih bolesti - kao što je rano genetsko probira fetusa i zametaka - ali one nisu univerzalno korištene.
"Još uvijek ne izbjegavamo brojne genetske bolesti, jer mnogi ljudi ne znaju da posjeduju mutacije koje se mogu naslijediti", rekao je Hochstrasser.
Neke genetske mutacije također se događaju spontano. To je slučaj s mnogim vrstama karcinoma koji proizlaze iz čimbenika okoline kao što su UV zrake, dimni dim i određene kemikalije.
Ljudi također donose odluke koje povećavaju rizik od bolesti srca, moždanog udara, pretilosti i dijabetesa.
Dakle, osim ako znanstvenici ne mogu koristiti CRISPR-Cas9 za pronalaženje tretmana za ove bolesti života - ili genetski inženjeriti ljude da prestanu pušiti i započeti vožnju biciklom na posao - ove bolesti će se zadržati u ljudskom društvu.
"Takve stvari uvijek će morati biti tretirane", rekao je Hochstrasser. "Mislim da nije realno misliti da bismo ikad mogli spriječiti da se svaka bolest dogodi ljudima. „
