'Kemijska kirurgija' Gene za uređivanje embrija?
Sadržaj:
- Ovo je prvo istraživanje koje koristi osnovno uređivanje kako bi se ispravile mutacije koje uzrokuju bolesti u ljudskim embrijima.
- Niti jedan od zarađenih embrija u Liangovoj studiji nije bio ugrađen u utero niti je dopustio da se razvije u fetuse.
Je li moguće ukloniti mutacije koje uzrokuju bolesti iz ljudskog genoma?
U istraživanju objavljenom u časopisu Protein & Cell, istraživači iz Kine koristili su genetsko uređivanje kako bi ispravili bolesti uzrokujući mutacije u kloniranim ljudskim zametcima.
AdvertisementAdvertisementIstražitelji su koristili postupak poznat kao uređivanje baze kako bi popravili mutacije u genu HBB koji uzrokuju beta talasemiju.
Beta talasemija je nasljedni krvni poremećaj. To uzrokuje potencijalno opasnu anemiju kod ljudi koji nose dvije kopije mutiranog gena HBB.
"Naša je studija pokazala izvedivost korigiranja patogene mutacije baznim uređivanjem u ljudskim stanicama i embrijima", rekao je Puping Liang, prvi autor studije, za Healthline.
OglasIako je potrebno više istraživanja o učinkovitosti, sigurnosti i preciznosti uređivanja baze kod ljudskih zametaka, istražitelji vjeruju da ima obećanje za liječenje genetskih bolesti.
AdvertisementAdvertisement Temeljito uređivanje je precizno i učinkovitoOvo je prvo istraživanje koje koristi osnovno uređivanje kako bi se ispravile mutacije koje uzrokuju bolesti u ljudskim embrijima.
Također poznat kao "kemijska kirurgija", uređivanje baze koristi kompleks RNA-protein za kataliziranje pretvorbi u nukleotidima koji čine ljudske gene.
Ovaj proces omogućuje znanstvenicima da ciljaju i mijenjaju specifične nukleotide u mutiranim genima s preciznijom od CRISPR-Cas9, starije genetske tehnike uređivanja.
"Za neke aplikacije, tradicionalna CRISPR nukleaza je poželjan pristup", rekao je Liu za Healthline.
AdvertisementAdvertisement
"Ali mnoge ljudske genetske bolesti su uzrokovane mutacijama jedne točke koje treba precizno ispraviti, a ne poremetiti, kako bi liječili ili proučavali odgovarajuću bolest", nastavio je.Beta talasemija je jedna od tih bolesti.
U ranijim istraživanjima Liang i drugi kineski istraživači pokušali su ispraviti
HBB mutacije pomoću CRISPR-Cas9 i još jedne tehnike poznate kao popravak usmjeren na homologiju. Oglas
U usporedbi s tim ranijim naporima, osnovno uređivanje pokazalo se preciznijim."Istraživači su promatrali vrlo učinkovito ispravljanje ciljne mutacije, in vivo standardima uređivanja genoma", rekao je Liu.
AdvertisementAdvertisement
Tekući tehnički napredak može dodatno poboljšati učinkovitost u uređivanju baze.Na primjer, Liuov tim na Harvardu nedavno je razvio bazne urednike četvrte generacije. Oni pokazuju poboljšanu učinkovitost uređivanja i čistoću proizvoda.
"Nadamo se da bi uređivanje baze moglo unaprijediti proučavanje i liječenje genetskih bolesti, a naš laboratorij naporno radi na tom cilju", kazao je.
Oglas
Etičke zabrinutostiNiti jedan od zarađenih embrija u Liangovoj studiji nije bio ugrađen u utero niti je dopustio da se razvije u fetuse.
Ali promjene koje su napravljene na mutirani
HBB geni su nasljedni. AdvertisementAdvertisement
Drugim riječima, teoretski se mogu prenijeti od roditelja do djeteta.Ova je mogućnost izazvala zabrinutost među bioeticima, znanstvenicima i kreatorima politike.
"Postojala je dugogodišnja rasprava o bioetici i javnom forumu o ideji stvaranja trajnih ili nasljednih promjena genoma pojedinaca", Josephine Johnston, direktor istraživanja u Hastings centru, institutu za istraživanje bioetike, rekao je Healthline.
"Postoji mnogo široko zapisanih sigurnosnih pitanja koja su pojačana idejom da će promjena biti nasljedna. Jer kako ocjenjujete međugeneracijsku sigurnost? Vrlo je teško znati kako ste zapravo dizajnirati te studije i je li etično to učiniti ", nastavila je.
"Postoje i zabrinutosti da neki ljudi imaju o tome je li to primjerena uloga da ljudi igraju u ljudskoj evoluciji", dodala je.
Neki su dionici prihvatili stajalište da se nasljedni uređivanje ljudskog genoma treba potpuno izbjegavati.
Drugi su tvrdili da bi bilo etično dopušteno koristiti nasljedno uređivanje ljudskog genoma kako bi se spriječilo ili liječilo ozbiljne genetske bolesti.
Ranije ovog proljeća, Nacionalne akademije znanosti, inženjerstva i medicine objavile su izvješće o toj temi.
Trebalo je stajalište da se ubuduće mogu dopustiti klinička ispitivanja za uređivanje genoma ljudske "germline", ali samo za ozbiljne uvjete pod strogim nadzorom. "
Za sada, međutim, savezni propisi ograničavaju ovo područje istraživanja u Sjedinjenim Državama.
"U SAD-u, ako ćete razviti ovaj [postupak] kako biste ga ponudili pacijentima, trebali biste ići na [U. S. Food and Drug Administration] s vašom studijom. A FDA je trenutno zabranjeno razmotriti bilo koju aplikaciju koja uključuje germline ili nasljedna modifikacija ", rekao je Johnston.
"Nije baš ilegalno, ali niste mogli učiniti kliničke pokuse na ovom planetu", nastavila je.
Liang smatra da je potrebno više istraživanja i rasprava kako bi se riješile etičke zabrinutosti o uređivanju baze ljudskih embrija.
"S gledišta tehnologije, sigurnosni problemi povezani s uređivanjem gena mogu se riješiti jedan dan u budućnosti", kazao je.
"Što se tiče pitanja etike, javnost, znanstvenici, bioetičari i vlade trebaju postići konsenzus o tome kada je etičko mijenjati ljudsku" germline ".„
