Nedostatak virusa koji utječu na pokuse genske terapije
Sadržaj:
- Ranije metode genske terapije koristile su adenovirus, koji je najznačajniji zbog nanošenja prehlade.
- U nekim slučajevima, virusi se razvijaju u kući, kao što je to slučaj kod Byrnea u Powell Gene Therapy Center.
- Proizvodnja virusa je skupa i dugotrajan - pogotovo kad se povećava.
Genska terapija pogoduje cestovnu blokadu.
Tehnika visoke tehnologije je obećavajuća opcija za liječenje mnogih bolesti koje ugrožavaju život, uključujući određene vrste karcinoma i nasljedne bolesti poput Parkinsonove bolesti.
AdvertisementAdvertisementPrema National Institutes of Health, genska terapija se testira samo na bolesti koje trenutno nemaju drugu vrstu lijekova.
Mnogi od tih tretmana oslanjaju se na virusni vektor - modificirani virus - za isporuku genetskog materijala u stanicu.Advertisement
Problem leži u jednom ključnom aspektu.Postoji manjak ovih specijaliziranih, prilagođenih virusa.
Neispravne stanice zatim fiksiraju zdravim genom.
Ranije metode genske terapije koristile su adenovirus, koji je najznačajniji zbog nanošenja prehlade.
Međutim, budući da je ovaj virus ponekad izazvao imunološki odgovor tijela, pa je pacijentima izložen riziku, to više nije uobičajeno.
Umjesto toga, liječnici sada koriste slične viruse zvane adeno-povezane viruse, koji ne izazivaju imunološki sustav.
AdvertisementAdvertisement
Genska terapija čini veliki korak od akademskih istraživanja do farmaceutske industrije. Velike tvrtke poput Novartisa proizvode vlastite genske terapije.To uzrokuje potražnju za virusima da preplavljuju trenutnu proizvodnju.
"To je gotovo u potpunosti akademska aktivnost izvorno", rekao je dr. Barry Byrne, profesor pedijatrije i molekularne genetike i mikrobiologije, te ravnatelj Powell Gene Therapy Centra na Sveučilištu u Floridi.Oglas
"Trenutno postoji samo ograničen broj studija koje se mogu obaviti s materijalom koji je dostupan. Mislim da je to pravi problem ", rekao je za Healthline.
Traženje proizvodnog modela
Dio problema, kako je izvijestio New York Times, jest da ne izgleda kao da je jasan model da optimizira proizvedenu proizvodnju virusa.AdvertisementAdvertisement
U nekim slučajevima, virusi se razvijaju u kući, kao što je to slučaj kod Byrnea u Powell Gene Therapy Center.
Za druge, proizvodnja virusa mora biti izdvojena trećim stranama.
Broj biotehnoloških tvrtki koje sada zahtijevaju viruse rezultiralo je stvaranjem redova za pristup.Oglas
Neke tvrtke, zabrinute zbog dugih čekanja, mogu platiti redove u različitim tvrtkama kako bi osigurale primanje potrebnih virusa.
Prema New York Timesu, Novartis je nekoliko godina unaprijed prijavio Oxford BioMedicu da proizvodi svoje viruse.
AdvertisementAdvertisementMilliporeSigma, biotehnološka tvrtka koja proizvodi viruse za tvrtke za lijekove, izjavila je Timesu da su "prekomjerno upisani". "Međutim, u priopćenju za Healthline, Martha Rook, voditeljica za uređivanje gena i nove modalitete u MilliporeSigma, rekao je sljedeće: MilliporeSigma je do 2016. godine došlo do velike ekspanzije da bi gotovo dvostruko veći proizvodni kapacitet na svom Carlsbadu, Kalifornijski objekt … S obzirom na naše opsežno iskustvo u proizvodnji, naš prošireni kapacitet će nam omogućiti da se bave više od tržišne neravnoteže ide dalje. Predani smo pomaganju našim klijentima da svoje tretmane na tržište donose uz visoku kvalitetu, na vrijeme proizvodnju virusnih vektora. "
Različiti tretmani, različiti virusi
Jedan od glavnih problema s postojećim oblicima genske terapije jest taj da ne postoji virusa" one-size-fit-all "koji se može koristiti.
U ovom trenutku ne postoji jedinstveni virus koji se može univerzalno koristiti za ciljanje bilo koje stanice unutar tijela.
To čini proizvodnju specijaliziranim naporima.
Proizvodnja virusa je skupa i dugotrajan - pogotovo kad se povećava.
"To zapravo nije samo ograničenje objekata. Iskreno, postoji manjak obučenog osoblja koji su bili uključeni u ovo polje ", rekao je.
"Netko može biti stručnjak za proizvodnju cjepiva, koji je vjerojatno najbliže povezan, ali nije baš isti. To je kao da sam veliki kuhar, ali ne i veliki pekar ", dodao je.
Osim toga, objasnio je, postoje i novije metode za razvoj virusnih vektora koje postoje, ali nisu široko rasprostranjene među proizvođačima.
Za sada je prijelaz između trenutnog modela proizvodnje i potražnje za virusnim vektorima turbulentan.Najbolji način za nastavak u proizvodnji također se ne može potpuno shvatiti bilo.
"Akademska sponzorirana studija i akademske ustanove neko vrijeme ispunjavali su prazninu, a sada će biti potrebno za nove kapacitete da dođu na mrežu. Kako je to raspoređeno, to je sljedeće razmatranje ", rekao je Byrne.
