Pitajte stručnjaka: Razumijevanje Polycythemia Vera i Myelofibrosis

Ovaj je članak izrađen u partnerstvu s našim sponzorom. Sadržaj se pridržava uredničkih smjernica Healthline i može uključivati promocije ili veze na web mjesto sponzora.

Razumijevanje Polycythemia Vera (PV) i Myelofibrosis (MF)

pitali ste, imamo stručnjaka za odgovor!

Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "

Brady L. Stein, MD, MHS

Asistent profesor medicine

Sjeverozapadna sveučilište Feinbergska medicinska škola

Hematologija / Onkologija

Dr. Brady Stein usmjerava MPN program na Sveučilištu Northwestern i trenutno služi kao institucionalni PI na kliničkim studijama za bolesnike s mijeloproliferativnim neoplazmama. NCCN smjernice za mijelodisplastične sindrome kao i novoformirane NCCN smjernice za mijeloproliferativne neoplazme, a također služi i na Odboru za komunikacije za američko društvo hematologije i PI je studije inicirane istraživača inhibitora Aurora kinaze A. Osim toga, on je institucionalni PI na prospektivnoj, opservacijskoj studiji policitemije vere, za koju je također supredsjedatelj znanstvenog savjetodavnog odbora.

Dr. Stein je bio pozvani predavač za ASH satelitske simpozije, Glavne značajke ASH o MPNs, ann ual hematologije i baze pacijenata. Sudjelovao je na sastancima / obrazovnim sastancima pacijenata putem telefona s Cancer Care, a služio je na Savjetodavnom odboru za mielofibroze za ACCC. Dobio je potporu za MF izazov za pokus imunoterapije koji je otvoren u jesen 2016.

PV je rijetka bolest. Kako objasniti to mojim voljenima bez previše kliničke, kako bi razumjeli što se suočavam?

nekoliko prijatelja i voljenih će ikada čuti za PV. To je relativno rijetka bolest, s oko 150.000 ljudi u SAD-u koji trenutno žive s njom. PV je stanje krvi / koštane srži koja se ponekad događa slučajno - nema ništa što je neka osoba učinila ili nije učinila da bi dovela do tog stanja. PV uvijek karakterizira prekomjerna proizvodnja crvenih krvnih stanica, a često i povećanjem bijelih krvnih stanica i trombocita. Ova prekomjerna proizvodnja krvnih stanica povezana je s određenim simptomima, kao što su umor i svrbež. U nekim ljudima, simptomi PV mogu se mijenjati tijekom vremena, osobito ako se slezena povećava ili ako osoba razvije anemiju (nizak broj crvenih krvnih stanica) nakon mnogo godina bolesti. PV također povećava rizik od zgrušavanja krvi. Iako je PV kroničan, stanje može napredovati i uvijek zahtijeva pažljivo praćenje simptoma i objektivnih parametara kao što su krvni broj, osobito broj crvenih stanica.Ukratko, PV je relativno rijetko, kronično stanje krvi. Povezan je s simptomima (osobito umorom) i rizikom zgrušavanja krvi. Osobe s PV-om trebaju pažljivo i dugoročno praćenje promjena njihovih simptoma i objektivnih parametara. Nekoliko prijatelja i voljenih nikada neće čuti za PV. To je relativno rijetka bolest, s oko 150.000 ljudi u SAD-u koji trenutno žive s njom. PV je krv / kost … Pročitajte više

Bio sam dijagnosticiran nakon što je moj liječnik vidio da imam mutaciju gena JAK2. Kako sam dobio ovu mutaciju?

Pozivam se na JAK2 kao prekidač koji pomaže koštanoj srži da regulira proizvodnju krvnih slika. Normalno, ova sklopka varira u položaju za uključivanje / isključivanje. U gotovo svim ljudima s PV, ovaj prekidač je fiksiran na "on" položaju, stalno šalje signal za proizvodnju krvi u koštanu srž. Mutacija se stječe, obično u odrasloj dobi; ljudi se ne rađaju s njom. Mutacija se također javlja slučajnim putem. Dok određene obitelji imaju predispoziciju, općenito nema ništa što je neka osoba učinila ili nije učinila da uzrokuje mutaciju. Pozivam se na JAK2 kao prekidač koji pomaže koštanoj srži da regulira proizvodnju krvnih slika. Normalno, ova sklopka varira u položaju za uključivanje / isključivanje. U gotovo svim ljudima … Pročitajte više

Koje su šanse da će moja djeca biti dijagnosticirana PV?

Nemam nikakvih vidljivih simptoma. Je li to normalno?

simptomi PV mogu varirati od osobe do osobe. Neki ljudi s PV-om dijagnosticiraju se rutinskim brojem krvi prije nego li se neki simptomi razvili. Ovo nije neuobičajeno u suvremenoj dobi PV-a, jer ljudi imaju češća ispitivanja krvnog tlaka u usporedbi s godinama prije. U nekim slučajevima ljudi imaju suptilne simptome. Tek nakon što saznaju više o PV-u shvaćaju da su simptomi povezani s PV. Ovi simptomi mogu uključivati glavobolju, suptilne promjene vida, umor, zujanje u ušima, svrbež, ukočenost i trnci. Neki simptomi su posljedica malih i velikih zgrušavanja krvnih žila.Krvni ugrušci u malim posudama utječu na kvalitetu života, a krvni ugrušci u velikim posudama zahtijevaju agresivnije liječenje. Neki simptomi navode progresiju bolesti. U nekim slučajevima, simptomi mogu biti uzrokovani tretmanima, kao što su flebotomija, aspirin, hidroksiurea, interferon ili Ruxolitinib (Jakafi). Važno je da osobe s PV-om budu svjesne spektra simptoma koji se mogu pojaviti i da su proaktivni u izvješćivanju o simptomima. To je zato što bi promjena simptoma mogla potaknuti promjenu u liječenju. Simptomi PV mogu se razlikovati od osobe do osobe. Neki ljudi s PV-om dijagnosticiraju se rutinskim brojem krvi prije nego li se neki simptomi razvili. Ovo nije neuobičajeno u … Pročitajte više

Kako mogu znati je li moj PV u tijeku?

- napredovanje PV-a može uključivati promjene u simptomima, promjenama u veličini slezene i promjenama u broju krvi. Zbog toga pažljivo praćenje uključuje pregled simptoma, iz perspektive bolesnika, nadopunjen praćenjem objektivnih parametara. Za neke, novi ili povećani intenzitet simptoma može značiti napredovanje. Na primjer, novi početak jakog znojenja, gubitak težine ili pogoršanje umora može značiti promjenu. Nadalje, dugi interval bez potrebe za flebotomijom (osim onih na hidroksiureu, interferonu ili ruxolitinibu) ili razvoj anemije mogao bi navesti promjenu u MF. Također, povećanje veličine slezene može biti znak progresije. Važno je da su subjektivni i objektivni uravnoteženi tijekom procesa praćenja. Napredovanje PV može uključivati promjene u simptomima, promjenama u veličini slezene i promjenama u broju krvi. Zbog toga pažljivo praćenje uključuje pregled simptoma, od … Pročitajte više

Kakva je vjerojatnost da će mi biti dijagnosticirana MF ako imam PV?

ovo je teško predvidjeti za pojedinog bolesnika. Neke su studije pokazale da je stopa napredovanja u MF oko 10-15 posto na 10-15 godina. Napredovanje se može dogoditi prije za neke, a kasnije za druge. Stoga je pažljivo praćenje ključno. Pacijenti i liječnici trebaju biti svjesni znakova i simptoma koji bi mogli navesti promjenu. To je teško predvidjeti za pojedinog bolesnika. Neke su studije pokazale da je stopa napredovanja u MF oko 10-15 posto na 10-15 godina. Progresija može … Pročitaj više

Pročitao sam da je lijek za FDA odobren za PV. Što trebam znati prije nego što je uzmem?

ruxolitinib (Jakafi) je odobren za određene osobe s PV koji su imali neadekvatan odgovor na hidroksiureu. Neadekvatan odgovor može uključivati neuspjeh u kontroli određenih simptoma iz PV-a, uključujući onu iz povećane slezene ili teške svrbež. Drugi primjer može uključivati neuspjeh kontrole krvnih slika unatoč dovoljnoj dozi hidroksiuree. Oni s netolerancijom hidroksiuree mogu imati značajne nuspojave, kao što su vrlo mali broj krvi ili ulceracija kože. Ruxolitinib je odobren samo za bolesnike koji su imali takve komplikacije s hidroksiureom.Srećom, ovo je samo manjina pacijenata. U kvalificiranim pacijentima, publikacije su pokazale da ruxolitinib (Jakafi) može pomoći kontrolirati broj crvenih krvnih stanica bez flebotomije. (Phlebotomy je postupak koji uklanja neke krvi iz tijela kako bi se smanjio broj crvenih krvnih stanica.) Također je pokazano da Ruxolitinib smanjuje opterećene simptome, povezane ili nevezane s slezenom. Može doći do određenih nuspojava kao što su snižavanje krvnog tlaka, povećanje težine, promjene kolesterola, infekcija (uključujući šindre) i fizički simptomi (glavobolja, vrtoglavica, modrice). Ove nuspojave treba pažljivo pratiti. Uz hidroksiureu i ruxolitinib, drugi lijek koji je pod vrednovanjem za liječenje PV je pegilirani interferon. U ranijim kliničkim ispitivanjima ovaj lijek pomogao je u kontroli krvnih zaliha i pomogao u smanjivanju slezene. Neki bolesnici su imali smanjenje opterećenja od njihove JAK2 mutacije. Važna klinička ispitivanja su u tijeku kako bi se odredila uloga ovog lijeka. Ruxolitinib (Jakafi) odobren je za određene osobe s PV koji imaju neodgovarajući odgovor na hidroksiurea. Neodgovarajući odgovor može uključivati neuspjeh u kontroli određenih … Pročitajte više

Koji dugoročni pogled na MF?

dugoročno gledanje sigurno napreduje. Prvo, prognoza u MF je prilično promjenjiva. Dok neki imaju veće značajke rizika, drugi mogu uživati u razdoblju dugovječnosti. Izgledi se poboljšavaju temeljem otkrića prognostičkih markera, relevantnih doprinosa patogenezi bolesti i, najvažnije, novih tretmana. Trenutno postoji nebrojen broj kliničkih ispitivanja MF, koji uključuju nove lijekove ili kombinacije. Dugoročni izgledi svakako se poboljšavaju. Prvo, prognoza u MF je prilično promjenjiva. Dok neki imaju veće značajke rizika, drugi mogu uživati u razdoblju dugovječnosti. Izgledi … Pročitajte više

Koji su znaci da moj MF napreduje?

važno je procijeniti simptome prijavljene pacijentima i objektivne parametre. Neki simptomi kao što su neobjašnjeni gubitak težine, neobjašnjiva groznica i znojeći znoj može značiti napredovanje. Povećanje veličine slezene također može značiti napredovanje. Pojava anemije, osobito s potrebom za transfuzijom krvi, također može biti znak progresije. Drugi znakovi progresije uključuju abnormalnosti krvnih stanica. To može uključivati visoke ili niske bijele stanice, niske crvene stanice, visoke ili niske trombocite, i porast nezrelih bijelih stanica, zvani blasti. Važno je procijeniti i simptome prijavljene pacijentima i objektivne parametre. Neki simptomi kao što su neobjašnjeni gubitak težine, nerazjašnjena groznica i znojenje znojenja … Pročitajte više

Kada trebam otići posjetiti stručnjaka? Koliko često imam sastanke s njima?

najbolje je odlučiti o učestalosti posjeta vašem hematologu, na temelju vaših jedinstvenih simptoma i potreba. Neki pacijenti traže posjete svaki mjesec, a drugi samo trebaju posjete svakih 3 ili 6 mjeseci.Sve ovisi o vašim individualnim potrebama. Unatoč pristranosti, mislim da bi svi bolesnici MF-a trebali pokušati vidjeti jednog stručnjaka MF-a u jednom trenutku, kako bi bili u tijeku s napredovanjem na terenu. Može biti prilično teško pratiti, čak i za one od nas koji gledaju MF pacijente u svakoj klinici, a kamoli za one koji vide tijekom cijele jednog dana razne bolesti krvi i rak. Najbolje je odlučiti o učestalosti posjeta vašem hematologu, na temelju vaših jedinstvenih simptoma i potreba. Neki pacijenti traže posjete svaki mjesec, a drugi samo trebaju … Pročitajte više

Pitajte našeg stručnjaka

Uredništvo Healthlinea će pregledati sva pitanja i odabrati one koji će biti najrelevantniji za cijelu zajednicu. Hvala!

Hvala!

Hvala što ste poslali svoje pitanje. Vaše će pitanje biti uklopljeno u skladu s uredničkim standardima i pravilima tvrtke Healthline. U međuvremenu, slobodno se pridružite našoj Facebook zajednici i prijavite se za naš newsletter.