Nova tehnologija širi upotrebu terapijskih gena u borbi protiv raka

Britansko dijete izliječeno od leukemije istraživači se nadaju da će se nova terapija uskoro koristiti za liječenje drugih poput nje.

Djevojka, 1-godišnja Layla, bila je dijagnosticirana neizlječiva vrsta raka u njezinoj koštanoj srži.

AdvertisementAdvertisement

Dobila je eksperimentalnu terapiju u britanskoj bolnici Great Ormond Street Hospital (GOSH) za liječenje njezine akutne limfoblastične leukemije.

Dva mjeseca kasnije Layla je smatrala očišćena od raka i poslana kući s majkom, ocem i starijom sestrom.

Oglas

Gene uređivanje je jedan od najnovijih oblika imunoterapije, ali vrsta koja se koristila za liječenje Layla bila je malo drugačija. Koristi tehnologiju nazvanu TALEN od strane svojih kreatora, Cellectis.

AdvertisementAdvertisement

Istraživanje, otkriveno na godišnjem sastanku Američkog društva hematologije, nudi nove putove za borbu protiv raka. Istraživači kažu da ti rani dokazi za gotove T-stanice znače da se terapija sada može testirati u ranoj fazi kliničkih ispitivanja.

Waseem Qasim, Ph.D., konzultant imunolog u GOSH i profesor stanica i genske terapije na University College Londonu (UCL) Institut za zdravlje djece, bio je onaj koji je zatražio CAR-T terapiju za uporabu u Layla.

Nazvao je njezin slučaj "orijentir u primjeni nove tehnologije gena. "Ako se replicira u drugim bolesnicima, to bi moglo predstavljati ogroman korak naprijed u liječenju leukemije i drugih oblika raka", rekao je u priopćenju za medije.

Dok su rezultati ohrabrujući, terapija CAR-T još je klasificirana kao nenasilna istraživačka medicina. To znači da postoje mjeseci, ako ne i godina, istraživanja potrebnih za sigurnost i učinkovitost prije nego što bude dostupna drugim pacijentima raka. Iako Layla je prvi "čovjek-čovjek" slučaj korištenja izvan donorske stanice, drugi slučajevi terapije temeljenih na CAR-T prije su bili učinkoviti u napadanju tumora leukemije.

Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine pratila je tri bolesnika s kroničnom limfoidnom leukemijom tretiranima CAR-T terapijama, koji su još bili u remisiji 10 mjeseci nakon liječenja.

Stanice korištene u tim pacijentima, međutim, bile su od pacijenata same, a ne iz univerzalnog donora.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR je popularan sada CRISPR, koji se zalaže za redovito grupiranje kratkih palindromskih ponavljanja, još je jedna metoda genetskog uređivanja koja raste u popularnosti. Taj sustav je jeftin, brz, jednostavan za korištenje i ne zahtijeva višegodišnje školovanje.

Njegova dostupnost "uzrokuje veliki pomak u biomedicinskim istraživanjima", no bioetici su zabrinuti zbog brzine brzine koju istraživači nagovaraju da ga koriste, osobito za uređivanje ljudskih embrija, prema časopisu Nature.

Direktor tvrtke Cellectis André Choulika kaže kako je uređivanje gena s CRISPR-om više od usluge i manje proizvoda, dok se CAR19 T-stanice mogu proizvesti masovno.

"[CRISPR] jeftino dizajnirati i brzo dizajnirati. Jedan tjedan i 10 dolara. Svaki akademski istraživač može naručiti CRISPR online i postati urednik gena ", rekao je Choulika za FierceBiotech u lipnju. "[Ali] njegova učinkovitost je stvarno loša. "

Iako je TALEN već spasio jedan život s mogućnošću da spasi više, njegova eventualna cijena još uvijek ostaje misterij.

AdvertisementAdvertisement

Pfizer se srušio CAR-T tehnologijom

U lipnju farmaceutski div Pfizer objavio je da je ušao u globalnu stratešku suradnju s Cellectisom kako bi razvio imunoterapije CAR-T.

Prema sporazumu, Pfizer će imati isključiva komercijalna prava za razvoj CAR-T terapija za 15 ciljeva Pfizerovog odabira. Tvrtka će zajedno provoditi pretklinička istraživanja na četiri cilja Celectisa (dok Pfizer zadržava prvo pravo odbijanja), dok Cellectis radi samostalno na osam ciljeva po svom izboru.

Ovaj sporazum osvojio je Celligis 80 milijuna dolara, zajedno s financiranjem troškova vezanih uz ciljeve koje Pfizer odabere i do još 185 milijuna dolara po drogi nakon što se lijekovi budu razvili u budućnosti. Pfizerovi prihodi dolaze kada se proizvodi i usluge prodaju.

dr. Mikael Dolsten, predsjednik istraživanja i razvoja u Pfizeru, izjavio je kako njegova najsuvremenija tehnologija bioterapijskog liječenja raka zajedno s Cellectisovim genomom i staničnim inženjeringom pružit će nove imunoterapije.

"Kombinacija inovativnosti i znanstvene stručnosti Cellectisa s Pfizerovom dubokom onkologijom i imunološkim iskustvom stvara vrhunsko partnerstvo osmišljeno za isporuku nove generacije CAR-T imunoterapije za pacijente s karcinomom s hitnim medicinskim potrebama", rekao je u tisku izdanje.