CRISPR Gene Editing: Premjesti li se previše brzo?

CRISPR tehnologija za uređivanje gena tantalizira javnost svojim potencijalom za liječenje bolesti.

Međutim, nova istraživanja pokazuju da bi mogla biti opasnija i manje precizna nego što se prije vjerovalo.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR-Cas9 je otkrio 2012. molekularni biolog Jennifer Doudna i njezini kolege iz University of California. Omogućuje genetsko "uređivanje" izbacivanjem malih djelića oštećene ili štetne DNA i zamjene.

Gene uređivanje je postojalo još od sedamdesetih godina prošlog stoljeća, ali CRISPR-Cas9 ga je ponovno stvorio kao preciznu, dostupnu tehnologiju.

Potencijalne aplikacije izgledaju gotovo neograničene.

Ove godine, dr. Edze Westra sa Sveučilišta Exeter, izjavila je nezavisnom da očekuje da će tehnologija "upotrijebiti za liječenje svih nasljednih bolesti, za liječenje karcinoma, za vraćanje vida ljudima presađivanjem gena, „

Još uvijek u djetinjstvu, CRISPR-Cas9 još uvijek mora ispuniti ova obećanja, ionako u ljudi.

Jedna od ključnih ključnih riječi CRISPR-Cas9 je njegova preciznost - njegova sposobnost da točno uređuje male dijelove DNA bez utjecaja na obližnje dijelove.

"Smatramo da je ključno da znanstvena zajednica uzme u obzir potencijalne opasnosti svih mutacija izvan cilja uzrokovanih CRISPR-om", rekao je koautor dr. Stephen Tsang, profesor na Medicinskom centru Columbia University, u priopćenju za medije.

Tsang i njegov tim otkrili su mutacije dok provode istraživanja na miševima, koristeći CRISPR-Cas9 kako bi ispravili gen koji je izazvao sljepoću.

AdvertisementAdvertisement

Tehnologija je djelotvorno djelovala u liječenju sljepoće, ali kada su istraživači kasnije gledali genom miševa, rekli su da su pronašli dodatne, nenamjerne mutacije.

Unatoč tome, miševi su izgledali kao da su dobro zdravlje.

"Mi nismo vidjeli nikakve vidljive komplikacije kod miševa, unatoč tome što su imali sve ove dodatne mutacije povezane s CRISPR-om", rekao je Tsang Healthline.

Sheila Jasanoff, profesorica znanosti i tehnologije na Sveučilištu Harvard, izjavila je za Healthline da "preciznost" može imati sklisku definiciju u biotehnologiji.

"Genetski inženjering je također prodan prije 40 godina kao vrlo precizna tehnika. Sada, CRISPR se najavljuje još preciznijim ", rekla je.

AdvertisementAdvertisement

"Nema sumnje da postoji neka istina u toj tvrdnji … Ali poznajemo i iz starijih tehnika genetskog inženjerstva da vrlo precizne intervencije u jedan dio genoma mogu proizvesti neočekivane nuspojave - ili utjecaje izvan cilja - znanstvenici nisu očekivali ", dodao je Jasanoff.

Pročitaj više: CRISPR gensko uređivanje i liječenje raka »

Rizik od plaća

Tsang okružuje poruku svojeg istraživanja na dva načina.

Oglas

Prvo se nada da će njegov rad donijeti novu svijest o potencijalnim nuspojavama koje je prouzročio CRISPR.

AdvertisementAdvertisement

Drugo, Tsang kaže da bez obzira kakav se lijek ili liječenje koristi, postoji potencijal za nuspojave.
"Ako primijenimo CRISPR, to je baš kao i svaka druga intervencijska medicina. Uvijek postoji izvan ciljanja i rizika i koristi ", kaže on.
Pretpostavka da postoje neizrecive koristi u trgovini - dugo prije nego što je učinjen kako bi se ustanovilo kako će nova tehnologija zapravo utjecati na bilo koju bolest - tipičan je primjer hiper koji okružuje nove i nove tehnologije, " rekla je.
Tsangova istraživanja ne nude teške odgovore na veća pitanja o učinkovitosti, riziku i koristima korištenja CRISPR-a kod ljudi.
Tsangova istraživanja pružaju oprezan uvid u način na koji se istraživanja moraju provesti kako bi tehnologija bila sigurnija.

Trenutačno većina studija izvanstaničnih mutacija ovisi o računalnim algoritmima za pronalaženje i ispitivanje pogođenih područja. Tsang i njegov tim kažu da to nije dovoljno kada koristite žive primjerke.
"Ovi prediktivni algoritmi čini se da čine dobar posao kada se CRISPR izvodi u stanicama ili tkivima u zdjelici, ali cijeli genomski slijed nije upotrijebljen da traži sve učinke izvan cilja u živim životinjama", rekao je Alexander Bassuk, profesor od pedijatrije na Sveučilištu u Iowi, i koautor studije, rekao je u priopćenju.
"Istraživači koji ne koriste sekvenciranje cijelog genoma kako bi pronašli izvanpercepcijske učinke mogu nedostajati potencijalno važne mutacije", rekao je Tsang.

Pročitaj više: Gene uređivanje može se koristiti za borbu protiv komaraca-borne bolesti »

CRISPR kreće naprijed brzo
Ova studija dolazi u važnom trenutku.
Kina je započela svoj prvi krug ispitivanja ljudi pomoću CRISPR-Cas9.

Sjedinjene Države trebaju započeti s vlastitim testovima iduće godine.

Polje istraživanja se kreće brzo - možda prebrzo.

"Nadamo se da će naši rezultati potaknuti druge da upotrebljavaju sekvencioniranje cijelog genoma kao metodu za određivanje svih izvanrednih učinaka njihovih CRISPR tehnika i proučavanje različitih verzija za najsigurnije i najpreciznije uređivanje", rekao je Tsang.

Jasanoff je mnogo gušći.

"Treba staviti na stranu pojam da su prednosti CRISPR-a već dokazani i sve što trebamo brinuti jest rizik", rekla je.