Novi biološki lijekovi potiču izgled za djecu s maloljetnim artritisom

Kada većina ljudi čuje riječ artritis, misle na bakinu krut, natečenu prstu. Ali djeca također dobivaju artritis - oblik koji je, poput reumatoidnog artritisa kod odraslih, autoimuna bolest.

Maloletni artritis je relativno rijedak, koji utječe na nešto manje od 300 000 američkih djece i adolescenata. To je tako slabo shvaćeno da je formalno poznato kao JIA, za juvenilni idiopatski artritis - "idiopatski" labavo prevodi na "ne znamo zašto. „

Saznajte više o maloljetničkom artritisu »

Novi krajolik, bolji sposobni bolesnici

JIA uzrokuje bol i oticanje u jednom ili mnogim zglobovima. U nekim slučajevima, oči i unutarnji organi također mogu nabubriti; česti su i osip i osip. Tijekom vremena, zglobovi postaju deformirani i degradirani.

"Kad sam krenula na ovom području, imali bismo 30 do 40 posto [pacijenata] u invalidskim kolicima", rekao je dr. Patience White, medicinski profesor na Sveučilištu George Washington u Washingtonu i glasnogovornik Zaklada za artritis, koja opisuje kampove za djecu s JIA-om. "Više ne vidim invalidska kolica. „

Novi lijekovi se nazivaju" biološka "jer su napravljeni od aktivnog biološkog materijala, a ne kemijskih spojeva. Mnogi su monoklonska protutijela, ili lijekovi koji se ponašaju kao ljudska protutijela obučena da napadnu specifičnu prijetnju imunološkom sustavu. Većina novijih JIA lijekova cilja na dijelove imunološkog sustava koji uzrokuju upalu.

Samo prošle godine, FDA odobrila dva nova lijeka, tocilizumab i kanakinumab, za liječenje sustavnog napada JIA, jednog od najtežih oblika liječenja. Lijekovi su već bili u upotrebi za liječenje odraslih reumatoidnog artritisa.

Liječnici bioloških lijekova koji vole radije su odobreni u proteklih šest godina, a već barem jedan od 3 pacijenta s JIA-om uzima lijekove.

Novi lijekovi donose neodgovorene pitanja

Ali glavna promjena u režimu liječenja donijela je i nove izazove.

AdvertisementAdvertisement

Novi lijekovi su imunosupresivi koji nose ozbiljnije nuspojave od ranijih JIA tretmana.

"Ljudi umiru od infekcija kad su na tim lijekovima", reče White. "Oni su sjajna stvar, ali oni smanjuju vaš imunološki odgovor. "

Kratkoročne nuspojave, iako se obično smatraju valjanim otkupom, postavljaju pitanja o dugoročnim nuspojavama. Budući da su biološki lijekovi novi, nitko ne zna kakve posljedice mogu imati za mlade bolesnike nakon 10 ili 20 godina. Na primjer, imunološki sustav ima ulogu u održavanju raka, a odrasle osobe s reumatoidnim artritisom suočavaju s povišenim rizikom od nekih vrsta raka.

Savez za istraživanje artritisa i reumatologije u dječjoj dobi, koji Schanberg sada vodi, gradi registar pacijenata koji uzimaju nove lijekove kako bi pružili robusnu skup podataka za praćenje svih potencijalnih dugoročnih rizika.

Čak i sa neodgovorenim pitanjima, Schanberg je nepouzdan zbog prednosti droga.

AdvertisementAdvertisement

"Imam zabrinutosti, ali znam što će se dogoditi ako ne koriste lijekove. Morate držati stvari u perspektivi ", rekla je.

Možda je najveći problem da za neke pacijente koji su dobri kandidati za ove lijekove, lijekovi ostaju izvan dosega. Većina obiteljskih liječnika ne zna kako koristiti biologiju, tvrdi White, jer JIA je rijetka i lijekovi su novi.

Rana intervencija je ključna za zaštitu zglobova od stalnog oštećenja, tako da obitelji trebaju odmah uzeti hitnu djecu specijalistu. Ipak, u najmanje 11 država nema niti jednog pedijatrijskog reumatologa, prema podacima Zaklade Arthritis.

6 Simptomi maloljetničkog artritisa »

Zatim postoji problem osiguranja. Mnogi osiguravatelji kategoriziraju biologiju kao specijalne lijekove, ostavljajući obitelji visokim troškovima out-of-pocket.

AdvertisementAdvertisement

"To je značajan problem za obitelji. Da bi pokušali dobiti ove lijekove za svoju djecu, neki su pokušali prodati svoje domove ", rekao je White.

Zaklada za artritis lobira za prošireni pristup novim lijekovima.