Novi autizam droge: obećavajući rezultate
Sadržaj:
- Ima tako jedan poznati uzrok, koji predstavlja zapreke razvoju liječenja.
- "Morat ćemo napraviti sljedeći pokus s 40 do 60 djece na nekoliko različitih mjesta", rekao je. "To će biti i studija sigurnosti i učinkovitosti. Pogledat ćemo 40 do 60 djece i postaviti pitanje, jesu li tri doze suramina dane tijekom tri mjeseca kako su sigurne tako i učinkovite u liječenju osnovnih simptoma autizma? "
Trenutno nema lijekova odobren od FDA za liječenje osnovnih simptoma poremećaja spektra autizma (ASD).
Ali nova otkrića objavljena u Annals of Clinical and Translational Neurology mogu pomoći otvoriti vrata za nove mogućnosti liječenja dok istodobno rasvjetljuju temeljne uzroke ASD-a.
AdvertisementAdvertisementU malom fazi I / II kliničkog ispitivanja na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Kalifornije San Diego (UCSD), istraživači su procijenili učinke droga nazvanu suramin među djecom s ASD-om.
Deset dječaka s autizmom, u dobi od 5 do 14 godina, sudjelovalo je u dvostruko slijepoj, placebo kontroliranoj studiji.
Pet dječaka primilo je jednu injekciju suramina, dok je preostalih pet primalo placebos.
OglasSvi pet sudionika koji su primili suramin pokazali su privremeno, ali obećavajuće poboljšanje u njihovom jeziku i ponašanju, bez ikakvih ozbiljnih nuspojava.
Među sudionicima koji su primili suramin, autori studije su otkrili promjene u govoru, jeziku, društvenoj komunikaciji, ponavljajuća ponašanja, vještine suočavanja, smirenost i fokus.Na primjer, dva neverbalna dječaka koji su bili liječeni drogom izgovarali su prve pune rečenice svog života oko tjedan dana nakon primanja injekcija.
Ovi učinci su istekli nakon nekoliko tjedana, što upućuje na potrebu višestrukih doza lijeka.
Da bi saznali mogu li se ti nalazi biti sigurno reproducirati, potrebne su veće studije praćenja.
AdvertisementAdvertisement
Pročitajte više: Pronađite činjenice o autizmu »
Prosljeđivanje uzroka Prema centrima za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC), ASD utječe na procjenu od 1 od 68 djece u Ujedinjene države.
Ima tako jedan poznati uzrok, koji predstavlja zapreke razvoju liječenja.
Advertisement
"Jedna od stvari koja se održava polje leđa je da postoji toliko heterogenost, toliko razlika, od jedne osobe do drugog", dr. Andrew Zimmerman, pedijatrijski neurolog na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Massachusetts, rekao je Healthline."Teško je studirati jer ga ne možete suziti na jednostavne kategorije. Postoje ogromne preklapanja od jednog pacijenta na drugi, ali postoje različite kliničke osobine, biokemijske karakteristike i genetske karakteristike. "
On je sugerirao da rezultati Naviauxovog istraživanja suramina mogu pomoći istraživačima da kretanje tom heterogenostom pružaju uvid u to kako se ASD razvija.AdvertisementAdvertisement
Naviaux je rekao da je za neku djecu ASD rezultat liječenog metaboličkog sindroma koji je uzrokovan abnormalnim postojanjem odgovora na staničnu opasnost (CDR).
CDR je prirodna reakcija koju stanice moraju ozlijediti ili stresirati. To uzrokuje da njihove membrane otvrdne i ograničavaju njihovu interakciju s drugim stanicama, sve dok ne dođe do percipirane prijetnje.CDR ponekad može zaglaviti, uzrokujući da stanice djeluju kao da su u opasnosti, čak i nakon što je početna prijetnja prošla. To može doprinijeti razvoju mnogih kroničnih bolesti, uključujući ASD, navodi Naviaux.
Advertisement
CDR održava se mehanizmom poznatim kao purinergijsko signaliziranje, što se događa kada se male molekule vežu na purinergijske receptore, djelujući kao alarmni signal.
Suramin je antipurinergični lijek koji sprečava ove molekule da se vežu na purinergijske receptore i zaustavljaju CDR.AdvertisementAdvertisement
Pozitivni učinci koji suramin imali na djecu i mlade s ASD-om potiče Naviauxovu teoriju da abnormalna reakcija na opasnost od stanica igra ulogu u bolesti.
"Postoji mnogo pjesama na kojima ljudi rade i to je jedna vrlo uzbudljiva pjesma", istaknuo je Zimmerman. "Mislim da je ovo novo doba gledanja metaboličkih veza ćelije. "Pročitajte više: Zašto djevojke pokazuju simptome autizma kasnije od dječaka?
Potrebno je istraživanje u tijeku
Kako bi procijenili učinke višestrukih doza suramina tijekom duljeg vremenskog razdoblja, Naviaux planira provesti veće praćenje studije.
"Morat ćemo napraviti sljedeći pokus s 40 do 60 djece na nekoliko različitih mjesta", rekao je. "To će biti i studija sigurnosti i učinkovitosti. Pogledat ćemo 40 do 60 djece i postaviti pitanje, jesu li tri doze suramina dane tijekom tri mjeseca kako su sigurne tako i učinkovite u liječenju osnovnih simptoma autizma? "
Prije nego što Naviaux može započeti tu studiju, mora dobiti sredstva.
Suramin je lijek s niskim troškovima koji vjerojatno neće profitirati za farmaceutske tvrtke koje obično financiraju droga.
"Normalno, velika farmacija podržava desetke milijuna dolara koje koštaju za klinička ispitivanja jer su one koje će imati koristi nakon što FDA odobri", navodi Naviaux. "Ali to nemamo. Zapravo, uz niske doze koje koristimo, mogli bismo u principu liječiti 8-godišnje dijete cijelu godinu sa 27 dolara vrijednog nadramina. "
Naviauxovo prvo suđenje financirano je velikim dijelom kroz filantropske donacije. Sumnja da će se sljedeće suđenje oslanjati i na podršku lokalne zajednice.
Dugoročno se nada da će ovo istraživanje pomoći u informiranju sigurnih i učinkovitih strategija liječenja, ne samo za autizam već i za mnoge druge zdravstvene uvjete.
"Ono što učimo od autizma također nam daje važne uvide u duboku biologiju i druge kronične kompleksne bolesti, poput sindroma kroničnog umora, posttraumatskog stresnog poremećaja, većeg depresivnog poremećaja i mnogih drugih", rekao je.
Pročitajte više: Treba li djeca biti pregledana rano za autizam? »
