Liječenje raka: Nova genetska terapija donosi nade
Sadržaj:
- Stručnjaci su optimistični oko potencijala CAR-T.
- Prvi je potencijal ozbiljnih nuspojava.
- "CAR-T stanice su uzbudljive i imaju visoku stopu odgovora, ali moramo vidjeti koliko dugo traju te rezultate dok nastavljamo snimati za liječenje. Za sada je presađivanje koštane srži još uvijek važan dio upravljanja pacijentom sa ALL-om ", rekao je Sikaria.
Uprava za hranu i lijekove (FDA) je na granici odobravanja prvog liječenja genskom terapijom za uporabu u Sjedinjenim Državama.
Ako prolazi kroz očekivano, terapija će se koristiti za liječenje djece i mladih s naprednom akutnom limfoblastičnom leukemijom (ALL).
AdvertisementAdvertisementFDA savjetodavni odbor za onkološke lijekove ranije ovog mjeseca preporučuje da agencija odobri Novartisov eksperimentalni terapijski receptor za kimerni antigen (CAR-T), CTL019 (tisagenlecleucel).
Zato se zove "živi lijek". "Advertisement
U nedavnom kliničkom ispitivanju, 83 posto bolesnika doživjelo je potpunu remisiju ili potpunu remisiju s nepotpunim oporavkom u tri mjeseca.AdvertisementAdvertisement
Nova era u liječenju rakaStručnjaci su optimistični oko potencijala CAR-T.
dr. Santosh Kesari je neuro-onkolog i predsjednik Odjela za translacijske neuro-onkologije i neuroterapeutike na John Wayne Institutu za rak u Providence Saint John's Health Center u Kaliforniji.
"To će biti prva primjena ove vrste - kombinirajući gensku terapiju i imunoterapiju za modificiranje vlastitih stanica pacijenata da napadnu stanice raka", rekao je.
Kesari je objasnio da ova aplikacija može raditi u drugim vrstama raka gdje postoji određeni cilj.
AdvertisementAdvertisement
On je ukazao na studiju slučaja City of Hope koja uključuje 50-godišnjeg muškarca s rekurentnim multifokalnim glioblastomom, tipom raka mozga.
Liječenje je bilo dio kliničkog pokusa faze I radi testiranja sigurnosti CAR-T terapije kada se dostavlja izravno tumorima mozga. Uspješan odgovor održan je više od sedam mjeseci, dulje nego što se očekivalo."Dakle, postoji potencijal za primjenu u čvrstim tumorima ako identificiramo pravi marker, pazeći da upravljamo nuspojavama", rekao je Kesari.
Advertisement
U intervjuu e-poštom s Healthlineom, dr. Swati Sikaria, medicinski onkolog iz Torrance Memorial Medical Centera u Kaliforniji, objasnio je da je cilj odabrati cilj koji je jedinstven za rak što je više moguće izbjegavajući štetu noncancerous stanica u tijelu.
"Ovaj početni uspjeh utire put stvaranju CAR-T stanica s ciljevima drugih zloćudnih bolesti", objasnila je.AdvertisementAdvertisement
"Jesam li uspjeh u ALL-u moguće replicirati u drugim vrstama karcinoma, oprezno sam optimističan. Morat ćemo vidjeti što tekuće i buduće kliničke pokuse pokazuju. Najznačajniji napredak bio je kod višestrukog mijeloma kao i glioblastoma, pa je tip senatora [John] McCain nedavno bio dijagnosticiran ", rekao je Sikaria.
U preglednom članku objavljenom prošle godine, Sikaria je napisala da odrasla B-akutna limfoblastična leukemija (B-ALL) ne dijeli povoljnu prognozu koja se vidi kod pedijatrijskih bolesnika s istom bolešću."Manje od 50 posto pacijenata ima dugoročni opstanak, a za one odrasle osobe starijih od 60 godina, dugoročni opstanak je samo 10 posto. U vrijeme recidiva, petogodišnja prognoza je tuga 7 posto. Novel i manje toksični agenti su hitno potrebni ", nastavila je.
Advertisement
Sikaria naziva CAR-T stanice vrlo obećavajućim novim sredstvom, čak iu pacijenata koji su jako pretrpani.
dr. Samantha Jaglowski je hematologinja na Sveučilišnom sveučilištu Ohio State Comprehensive Cancer Center. Specijalizirana je za transplantaciju matičnih stanica za pacijente s limfomom i kroničnom limfocitnom leukemijom.AdvertisementAdvertisement
Iako se nada da je to uistinu proboj, rekla je za Healthline da neodlučno prerano priopćiti pobjedu.
"Sigurno se čini obećavajućim. Iskreno se nadam da će ispuniti očekivanja koja se izlaze ", rekao je Jaglowski."To je uzbudljiva stvar s kojom se bavite. Već postoje mnoge studije koje su u pitanju za mnoge druge vrste karcinoma ", rekla je.
Zabrinutost za CAR-T
Postoje dvije glavne brige oko CAR-T.
Prvi je potencijal ozbiljnih nuspojava.
Jedna od njih je opasna prijetnja koja se naziva sindrom oslobađanja citokina (CRS).
Sikaria je rekla da je ova reakcija česta i može se dogoditi nekoliko sati nakon infuzije CAR-T stanice. Ali to se može učinkovito liječiti.
"Lijek također obično uzrokuje reverzibilne neurološke simptome i pad krvnog broja, što može dovesti do infekcije. Moramo se sjetiti da pacijenti koji primaju CAR-T stanice bore se protiv bolesti koja je gotovo sigurno da je drugačija, pa mislim da su rizici precijenjeni od koristi ", objasnila je.
Jaglowski se složio da je CRS obično moguće upravljati. Istaknula je da još nije bilo dovoljno pacijenata za procjenu dugoročnih učinaka.
"Ovo neće biti terapija prvog retka sve dok više nema podataka. Pacijenti će morati imati nekoliko linija terapije prije nego što postanu prihvatljivi za to. Ja sam liječnik limfoma. U testovima s limfom, oni zahtijevaju neuspjeh prethodnih terapijskih linija. To je za ljude koji su dalje na putu bolesti i koji imaju manje mogućnosti ", rekao je Jaglowski.
Druga glavna briga je potencijalni trošak. Novartis nije stavio cijenu na nju, ali analitičari industrije projiciraju da bi moglo pogoditi 500 000 dolara po infuziji.
"Nadamo se da ćemo vidjeti tržišno natjecanje s CAR-T stanica drugih tvrtki, budući da su broj u razvoju.Potrebna je i pomoć od Washingtona kako bi smanjila troškove ", rekao je Sikaria.
Kesari je usporedio terapiju s drugim tretmanima.
"Neki lijekovi koje [već koristimo], posebice biološki, koštaju se od $ 5 000 do $ 20 000 mjesečno i uključuju ponovljene tretmane tijekom godinu dana. Neki su koštali nekoliko stotina tisuća dolara godišnje. Ovo je jednokratno ili nekoliko puta liječenje. Nije kao da dobivate terapiju godinama. Stavlja sve troškove unaprijed. Ako se izliječite, tko će tvrditi da to ne vrijedi? " On je rekao.
Čekanje na odobrenje
Sikaria je rekla da, ako ne postoje nove informacije o smrti vezanim uz tretman od sada do listopada, FDA bi to trebala odobriti.
"CAR-T stanice su uzbudljive i imaju visoku stopu odgovora, ali moramo vidjeti koliko dugo traju te rezultate dok nastavljamo snimati za liječenje. Za sada je presađivanje koštane srži još uvijek važan dio upravljanja pacijentom sa ALL-om ", rekao je Sikaria.
Kesari vjeruje da će FDA odobriti CAR-T zbog nezadovoljene potrebe i nedostatka mogućnosti za bolest kod koje pacijenti ravnomjerno umiru.
"Ova tehnologija kako promijeniti geni započela je 80-ih i 90-ih godina. Na temelju toga, saznali smo o imunološkom sustavu i kako ga izmijeniti da ubijemo rak. Dugo je potrebno dokazati vrijednost do točke gdje dobivamo odobrenje za lijekove. Ali to se događa desetljećima ", nastavio je.
"Pohvaljujem ljude koji su to učinili - i kako bi radili na ljudima - to je nevjerojatno", rekao je Kesari.
