Genetski inženjerske T-stanice blokiraju HIV bez lijekova
Sadržaj:
- "U terapiji stanicama i zajednici genske terapije, uvijek smo bili vjernici u onome što radimo ili ne bismo radili na tome", rekao je Levine. "Došlo je do promjene paradigme u biotehnologiji i farmaceutici Na ovaj način, gore i dolje ploča to je vrlo drugačiji način isporuke nove terapije. "
- , Dr. Mark Kay s Medicinskog fakulteta Sveučilišta Stanford i dr. Bruce Walker iz Howard Hughes Medical Instituta na Sveučilištu Harvard istraživanje je važan prvi korak. Potrebne su daljnje studije koje ukazuju na sigurnost i potencijalnu dugotrajnu učinkovitost, napisali su.
Čini se kao da iz galaksije daleko, daleko, ali danas objavljena istraživanja pokazala su sigurnost novog načina liječenja HIV-a izravnim uređivanjem stanica pacijenta.
Studija, koja se pojavljuje u New England Journal of Medicine, uključivala je samo 12 HIV pozitivnih ljudi, ali to je prekretnica u istraživanju HIV-a.
AdvertisementAdvertisementT-stanice CD4 ili "pomoćne stanice" su stanice koje ciljaju HIV. Naknadna oštećenja imunološkog sustava uzrokuju AIDS.
Što je moj prijenosni rizik? I ostali često postavljana pitanja o parovima mješovitog statusa »Oglas
Kako su to učinili?Znanstvenici već neko vrijeme poznaju da osobe s mutacijom na jednom CCR5 Delta 32 alelu imaju zaštitu od HIV-a. Smatra se da oni s mutacijom na oba alela potpuno imuni na virus.
AdvertisementAdvertisement
Timothy Ray Brown, poznatiji kao "Berlinski pacijent", podvrgnut je transplantaciji matičnih stanica u 2007. kako bi liječio akutnu mijeloidnu leukemiju (AML). Liječnici su otkrili da je na jednom alelu imao CCR5 Delta 32 mutaciju, pa su tražili darivatelja koštane srži koji je također imao mutaciju. Pronašli su jedan, a nakon transplantacije Brown je funkcionalno izliječen od njegove preexisting HIV infekcije.
To su bili u mogućnosti to učiniti pomoću umjetnih enzima zvanih cink-finger nucleases (ZFNs), objasnio je Bruce L. Levine, izvanredni profesor genske terapije raka i direktor kliničkog staničnog i proizvodnog objekta u Pennu. Rekao je za Healthline da se, udruživanjem sa Sangamo BioSciences, programerom ZFN-a, istraživači uspjeli stvoriti tehniku koja je funkcionirala poput "molekularnih škara" za umetanje željene mutacije. "Ciljanjem dijela Delta 32 možete poremetiti izraze CCR5 proteina na površini stanice, blokirajući HIV ili uklanjate kvaku", rekao je Levine.AdvertisementAdvertisement
Kada su istraživači stavili modificirane stanice natrag u pacijente, ne samo da su ustrajali, već su i viralni opterećenja pao čak iu četiri od šest pacijenata skinuti antiretrovirusnu terapiju (ART) za tri mjeseci.
"U terapiji stanicama i zajednici genske terapije, uvijek smo bili vjernici u onome što radimo ili ne bismo radili na tome", rekao je Levine. "Došlo je do promjene paradigme u biotehnologiji i farmaceutici Na ovaj način, gore i dolje ploča to je vrlo drugačiji način isporuke nove terapije. "
Jedan pacijent, koji je već imao CCR5 Delta 32 mutaciju na jednom alelu, imao je potpuno nedetektabilan virusni opterećenje i nakon što je skinut s Prema istraživanju protokola, vratio se na ART, pa je nemoguće uspoređivati njegov ishod s onim u Berlinskom pacijentu.
Advertisement
U studiji je zabilježen jedan negativni ishod. soba, jer se osjećao bolesnim 24 sata nakon ubrizgavanja modificiranih stanica.Budućnost HIV prevencije: Truvada PrEP »
AdvertisementAdvertisement
" Važan prvi korak "
Svi sudionici ubrizgani su jednom s 10 milijardi T-stanica između svibnja 2009. i srpnja 2012., s između 11 i 28 posto centa stanica za koje se vjeruje da su genetski modificirane. Dok se broj krvnih T-stanica smanjio kad je ART zaustavljen četiri tjedna nakon infuzije, modificirane T stanice nestale su približno trećini tipične dnevne stope.U međuvremenu, modificirane stanice i dalje su pronađene u limfnog tkiva povezanog s crijevima u crijevima, za koje se zna da su spremnici HIV infekcije.
U pratećem uredništvu objavljenom danas u
New England Journal of Medicine, Dr. Mark Kay s Medicinskog fakulteta Sveučilišta Stanford i dr. Bruce Walker iz Howard Hughes Medical Instituta na Sveučilištu Harvard istraživanje je važan prvi korak. Potrebne su daljnje studije koje ukazuju na sigurnost i potencijalnu dugotrajnu učinkovitost, napisali su.
Advertisement
"Potencijalna budućnost izbijanja gena ZFN-ovima i drugim tehnikama nije ograničena na HIV infekciju. Sada postoje metode koje se mogu koristiti ne samo za inaktivaciju gena već i za stvaranje specifičnih nukleotidnih promjena na specifičnom mjestu u genomu i dodavanju gena ", napisao je Kay i Walker.
Ali, je li realno očekivati da će takve terapije biti pristupačne i široko dostupne u skorije vrijeme? AdvertisementAdvertisement Levine je rekao da su se mnogi ljudi ismijavali kada su prvo razvijeni transplantacije matičnih stanica, nazivajući to "butikoterapijom" koja nikad ne bi postala uobičajena praksa.
"Prije godinu dana prošlog siječnja došlo je do milijunske transplantacije matičnih stanica", rekao je Levine. "S vremenom se to dogodilo. Ne vidim nemogućnost dovođenja ove vrste terapije u širu praksu. „
