Novi liječenje bolesti srčanog mišića
Sadržaj:
- Do odobrenja Endarija, samo je jedan lijek odobren za osobe oboljelih od bolesti, rekla je dr. Richard Pazdur, vršiteljica ureda za hematologiju i onkologiju u Centru za procjenu lijekova i istraživanja FDA-e u izjavi ,
- AdvertisementAdvertisement
Oko 100 000 ljudi u SAD-u podliježe bolesti srpastih stanica.
Međutim, do desetljeća nije došlo do novih tretmana naslijeđenog krvnog poremećaja - do sada.
AdvertisementAdvertisementAmerička uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila Endari (L-glutamin oralni prašak), koji je stvoren za osobe s bolestima srpastih stanica, starosne dobi od 5 godina i stariji.
Znanstvenici se nadaju da će lijek smanjiti teške komplikacije povezane s bolešću.
Bolest srčanih stanica uglavnom utječe na manjinske skupine.
OglasJedan od svake 13 afroameričkih beba rođen je s srpastim ćelijama.
To je gen povezan s tom bolesti, izvijestili su U. centri za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC).
AdvertisementAdvertisementOni s tim stanjem imaju abnormalni hemoglobin, ili srpaste oblike.
Osobe s bolestima srpastih stanica imaju prosječno trajanje života od 40 do 60 godina.Zamjenski igrač srpastih stanica?
Do odobrenja Endarija, samo je jedan lijek odobren za osobe oboljelih od bolesti, rekla je dr. Richard Pazdur, vršiteljica ureda za hematologiju i onkologiju u Centru za procjenu lijekova i istraživanja FDA-e u izjavi,
AdvertisementAdvertisement
"Ovo je izuzetno značajan razlog, jer pojedinci koji žive s tim kroničnim stanjem imali su samo jedan odobreni lijek prije", rekao je Rattler Healthline.
Kao i kod drugih kroničnih stanja, jednodijelni tretman ne odgovara svima srpskoj stanici."Više mogućnosti za liječenje bolesti koje se mijenjaju, to je vjerojatnije da ćemo poboljšati zdravstvene ishode i kvalitetu života pojedinaca koji žive s srpom", rekao je Rattler.
Oglas
Bez obzira na to je li lijek idealan izbor terapije, pacijent ovisi o pacijentu, ali lijek barem daje ljudima drugu mogućnost, dodao je Rattler.
"Ako medicinska zajednica nastavi uložiti sredstva u dokazane istraživanja vezana uz ove terapije i nastavlja podržavati obrazovanje i svijest dijeljenjem rezultata s javnošću, možemo nastaviti poboljšavati živote pojedinaca s bolestima srpastih stanica" rekao je.AdvertisementAdvertisement
dr. James G. Taylor VI, direktor Centra za bolesti srčanih stanica na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Howard optimističan je za lijek, ali ima rezervu.
"Moj najveći razočaranje sa studijama koje su dovele do ovog odobrenja FDA jest da još nisu objavljene u medicinskoj literaturi. Ove informacije su od presudne važnosti za liječnike poput mene koji će vjerojatno propisati to pacijentima", rekao je Healthline.Čini se da lijek ima racionalnu osnovu za sprečavanje komplikacija, ali postoje ograničeni rezultati iz studije faze III i nisu objavljeni. Drugim riječima, lijek mogao bi ponuditi novu nadu za pacijente s bolešću koji su suočeni s nedostatkom kvalificiranih liječnika i iznenađujućim troškovima liječenja, rekao je Taylor.
Poboljšani ishodi na Endari
Endari je proučavan u randomiziranom ispitivanju osoba s bolestima srpastih stanica, u rasponu od 5 do 58 godina.
Svi sudionici studije imali su dvije ili više bolnih kriza u roku od 12 mjeseci prije upisa u suđenje.AdvertisementAdvertisement
Ljudi su bili dodijeljeni za Endari ili placebo. Znanstvenici su ih pratili tijekom 48 tjedana.
Znanstvenici su otkrili da su ljudi koji su dobili Endari imali manje bolničkih posjeta zbog boli, manje hospitalizacija za bolove povezane s bolestima i kraći boravak u bolnici.
Također su primijetili da 8% sudionika koji uzimaju endariju imalo je sindrom akutnog prsnog koša - ozbiljnu komplikaciju ove bolesti - u usporedbi s 23% u skupini koja je primala placebo.U okviru svog odobrenja, Endari je dobio klasifikaciju kao siroče droge, oznaka koja znači da je svrha liječiti rijetke bolesti, što ga kvalificira za neke poticaje za razvoj.
Emmaus Medical, Inc. proizvodi lijekove.
FDA je primijetila da su konstipacija, kašalj, mučnina, glavobolja, bolovi u trbuhu, bol u ekstremitetima, bol u leđima i bol u prsima česti nuspojave lijeka.
