Novi tretmani raka krenuti naprijed

Godine 2006. Stephanie Florence, fotograf iz Idahoa, s dijagnozom folikularnog ne-Hodgkinovog limfoma.

Liječena je s R-CHOP-om, zajedničkim režimom limfoma koji se sastojao od lijekova rituksamab (Rituxan) i nekoliko kemoterapijskih medikacija.

AdvertisementAdvertisement

Kada se njezin rak obnovio sedam godina kasnije, pretvorio se u agresivniji limfom. Kasnije je primila transplantaciju matičnih stanica.

Oglas

Bolje poznat kao CAR-T, liječenje je obećavajuća imunoterapija koja inženjerima T stanice tijela za borbu protiv raka.

AdvertisementAdvertisement

Potom se stanovništvo projektiranih stanica proširuje i unosi natrag u pacijenta, gdje idu na rad protiv raka.

U srpnju 2015. ponovno je dobila svoje vlastite inženjerske T stanice u Seattle Cancer Care Allianceu. Za nekoliko je tjedana bila u potpunoj remisiji.

Firenca je bez rakova posljednjih 18 mjeseci. Liječnici očekuju da će trajati.

"Osjećam se bolje nego što sam godinama osjećao", rekla je Florence.

AdvertisementAdvertisement

Dodala je da njezin onkolog, dr. David Maloney, Ph.D., istraživač na raku Fred Hutch u Seattleu i njegov tim "jako su ohrabreni mojim uspjehom. "

Pročitajte više: Nova tehnologija širi upotrebu terapijskih gena za borbu protiv raka»

uspjesi CAR-T-a

Juno Therapeutics, biofarmaceutska tvrtka sa sjedištem u Seattleu, nadgledala je kliničko ispitivanje.

Advertisement

Juno je uživao u ranom uspjehu s CAR-T-om kao i ostale tvrtke.

Oni uključuju Kite Pharma, kalifornijsku tvrtku koja bi mogla biti prva koja će ove tretman dati u američke klinike za rak u 2017. godini.

AdvertisementAdvertisement

Kiteova vodeća CAR-T terapija, KTE-C19, s ne-Hodgkinovim limfomom koji ne reagiraju na kemoterapiju ili čiji se karcinom vraća nakon autolognog presađivanja matičnih stanica.

Do sada je impresioniralo znanstvenike.

U prvoj fazi suđenja, 43 posto ispitanika još je u remisiji godinu dana nakon liječenja.

Advertisement

"Pacijenti s agresivnim non-Hodgkinovim limfomom imaju veliku nezadovoljenu potrebu u pogledu raspoloživih terapija koje mogu potaknuti dugoročnu remisiju i za njih više više od 20 godina nije bilo novog tretmana". Dr.U priopćenju je izjavio Sattva Neelapu, glavni autor studije i član fakulteta u Odjelu za limfome i melanoma na Sveučilištu Texas, MD Anderson.

Dodao je da KTE-C19 može "biti potencijalno rješenje te potrebe, a nadamo se da bi ova mogućnost liječenja mogla biti korektivna za neke od tih pacijenata. "

AdvertisementAdvertisement

Druge tvrtke koje također pokazuju impresivne brojeve u CAR-T testovima uključuju Novartis i Bluebird.

Pročitajte više: Liječenje raka dojke bez kemoterapije »

CAR-T sporovi

Rezultati CAR-T-a dali su novu nadu kod osoba s leukemijom i limfomima koji su ostali bez mogućnosti liječenja.

Ali čak i uz sve veći razgovor o ovoj terapiji kao lijek za neke rakove, došlo je do neprilika.

U srpnju su Junoovi rukovoditelji najavili da su dvojica sudionika u svom ROCKET testu za osobe s relapsirajućom akutnom limfoblastičnom leukemijom (ALL) umrla od oticanja mozga.

Ljudi u CAR-T testovima bili su obaviješteni o rizicima koji uključuju opasnu i moguće fatalnu nuspojavu nazvanu sindrom oslobađanja citokina.

Smrti su naslove i suđenje zaustavljeno.

"Ovo je skromno iskustvo", izjavio je Hans Bishop, Junoov izvršni direktor, tijekom konferencijskog poziva prošlog ljeta. "Nema sumnje da je teško liječnicima koji se brinu o tim pacijentima i njihovim obiteljima. Jasno je da su ove terapije snažne, zato oni nude potencijal za liječenje. "

U to je doba Dr. Otis Brawley, glavni liječnik za američko društvo za rak, izjavio za Healthline da ne smatra da je to bio ogroman udarac CAR-T-u.

"Ovakva se stvar događa", rekao je. "To je nesretno, ali se to događa. "Nakon što je Juno uklonio jedan od kemoterapijskih lijekova korištenih u pokusu kao predinstalator za CAR-T, FDA dopustio Juni da nastavi s probnom radnjom.

Međutim, nakon prošlog mjeseca još dvije pacijentne smrti, suđenje je zauvijek zaustavljeno.

Biskup je rekao Healthlineu da je tvrtka sada prosijavala sve svoje prikupljene podatke o ROCKET ispitivanju u potrazi za odgovorima o tome zašto su ta dvojica umrla.

"Nećemo nastaviti ROCKET suđenje dok ne dođemo do dna ovoga", rekao je biskup. "Ovo je naš prioritet broj jedan. Gledamo rezultate suđenja danju i noću. "

Pročitajte više: Zabrinutost zbog postupka odobravanja za najprodavaniju medicinu za prevenciju zgrušavanja krvi"

Nastavljajući suđenja

Dok je biskup rekao da nema "vremenske trake" za nastavak suđenja, on ostaje nepopustljiv pristaša CAR-T.

Postoje i druga ispitivanja i kod Juno i drugih tvrtki u SAD-u koje su vidjele uspješne odgovore i bez smrti.

U stvari, usred neizvjesnosti zbog ROCKET suđenja, Juno je ranije ovog mjeseca objavio konferenciju američkog društva hematologije (ASH) u San Diegu da 60 posto ljudi s agresivnim non-Hodgkin limfomom koji su upisali suđenje koje je dao Firenci njezin remission još uvijek nije imao znakove raka mjesec dana u suđenje.

I u ovom su se istraživanju nisu pojavili smrti i minimalni štetni događaji, rekao je biskup Healthline.

Florence je rekla da je spremna preuzeti rizik, s obzirom na potencijalnu korist i činjenicu da ona zapravo nije imala drugog izbora.

"Smrti kliničkih ispitivanja naravno su uzbudljive prema meni", rekla je. "Znala sam otići u to da ja mogu biti jedan od njih. Ali ja sam također znao da imaju uspjehe, a jedini način dugoročno da mogu doći do točke gdje imaju veći uspjeh jest nastaviti da se pacijenti upuštaju u ove kušnje. "

Pročitajte više: Imunološki sustavi sada glavni fokus istraživanja raka»

Stavljanje pacijenata prvo

U Kite i Juno, dvojica vođa CAR-T prostora, glavni izvršni časnici svake tvrtke, kažu da motivirani su spašavanjem života.

dr. Arie Belldegrun, glavni izvršni direktor Kite, je onkolog koji je osnovao nekoliko biotehnoloških tvrtki, uključujući Kite, Agensys i Cougar Biotechnology.

On još uvijek vidi ljude s rakom svaki četvrtak u svojoj klinici na Kalifornijskom sveučilištu u Los Angelesu (UCLA).

"To me ispunjava više od svega", rekao je.

On dodaje da je strast za pomaganje pacijentima raka razlog zašto je osnovao Kite, gdje klinička ispitivanja pokazuju uspješne rezultate za B stanice.

"Imamo dobar i čvrst proizvod", rekao je. "Usredotočeni smo. "Belldegrun je rekao da tvrtka tako snažno vjeruje u svoj proizvod da je već završila izgradnju najmodernijeg proizvodnog centra u Južnoj Kaliforniji.

Dakle sada, kada liječenje dobije prvo odobrenje od Uprave za hranu i lijekove (FDA), vjerojatno početkom 2017, Kite može pogoditi tlo trčanje i dobiti ga ljudima koji ga trebaju.

Pročitajte više: Lijek koji se koristi u liječenju karcinoma Jimmy Carter među novom generacijom imunološkog liječenja »

Juno se kreće naprijed

Junoovi rukovoditelji također se kreću naprijed.

Tvrtka je osigurala sredstva za novu kliniku imunoterapije koja je upravo otvorena u Fred Hutchinson Centru za istraživanje raka u Seattleu.

Bezos obiteljska imunoterapijska klinika, nazvana za obitelj koja se zalaže za unapređenje imunoterapije, omogućit će istraživačima da iduće godine provedu dvostruko više imunoterapijskih pokusa u potrazi za lijekovima za rak.

Pacijenti će moći primiti imunoterapije centra za rak s približno dvostrukom kapacitetu koji je postojao prije nego što je otvorena klinika 9,222 četvornih metara.

Intenzivan nadzor u ustanovi omogućit će istraživačima bolju razumijevanje zašto neki pacijenti odgovaraju, a drugi ne. Također će pomoći u postizanju cilja razvoja najboljeg pristupa liječenju svakoj osobi.

"Iz naše perspektive, klinika je važna iz nekoliko razloga", rekao je biskup. "Osnovna znanost imunoterapije brzo se kreće, a klinika je osmišljena kako bi osnažila znanstvenike da unapređuju kliničku skrb pacijenata pod istim tempom."

Biskup je rekao da su u tijeku pokusa za CAR-T "istaknuli mogućnost poboljšanja imunoterapija i ishodi pacijenata, a klinika će poduprijeti ove napore i na kraju pomoći pomaknuti ove terapije u kliniku brže."

Pročitajte više: Vrijednost i trošak tretmana karcinoma imunoterapije»

Poštovanje pacijenta

Kao i Bellita Belldegruna, biskup ne ustručava dijeliti svoju strast za pomoć pacijentima.

Rekao je da je imenovao ROCKET kliničko ispitivanje nakon ALL pacijenta koji je bio glazbenik i čiji je nadimak "The Rocket". "" Prošla je sve njezine mogućnosti kada je pronašla suđenje Fredu Hutchu ", objasnio je biskup. "Ona i njezin muž preselili su se u Seattle, primila je liječenje s CAR-T stanicama i otišla u potpun remission. "Ovo su bili rani dani CAR-a, objasnio je biskup, a liječnici su joj savjetovali da ona također mora imati transplantaciju koštane srži.

"Učinila je to dok je bila u remisiji i umrla od komplikacija u tom postupku, iako je u to doba bila bez raka", rekao je biskup.

Rekao je da imenovanje suđenja za nju "podsjeća na vrlo teške okolnosti u kojima se pacijenti često nalaze s ovim i drugim krvnim krvlju i nadahnjuju nas da radimo kako bismo pronašli bolje mogućnosti liječenja za njih. "

Biskup je rekao da je" ogromno ohrabren "nedavnim rezultatima ne-Hodgkinovog limfoma.

Pročitajte više: CRISPR gen editing dobiva odobrenje za liječenje raka »

Podrška nastavlja

Unatoč nekim negativnim tiskovinama ove godine, on je rekao da je tvrtka primila široku podršku od investitora i pacijenata od ROCKET suđenje je zaustavljen.

"Želimo dati bolesnicima više i boljih izbora", rekao je. "Doista sam ponižen sve što se dogodilo. Ali prije dvije godine, sve o čemu smo razgovarali bili su problemi s otpuštanjem citokina. Sada se radi o rezultatima u kliničkim ispitivanjima. "

U međuvremenu, Florence je rekla da je suđenje CAR-T najbolja odluka u svom životu.

"Nisam bio oduševljen onim što su mi objašnjavali o nuspojavama", rekla je. "Ali s velikim rizikom dolazi velika nagrada. Pogledao sam na kraj igre. Prihvatio sam svoju smrtnost u ovom trenutku. Ako se to dogodilo tijekom napredovanja opcije liječenja, bio sam u skladu s tim. I u mom osobnom iskustvu, suđenje je bilo neumorno i dosadno. Očekivao sam sve te nuspojave. Vjerovao sam da oslobađanje citokina korelira s onim što je moj odgovor bio. Nije bilo nuspojava, pa nisam mislila da se nešto događa. Bojala sam se da to ne funkcionira. Ali bilo je. Još 18 mjeseci kasnije nisam raka. „