Primarno progresivni MS: buduća istraživanja i klinička ispitivanja

Multipla skleroza (MS) je kronično autoimunološko stanje. Pojavljuje se kada se tijelo počinje napadati. Trenutni lijekovi i tretmani usredotočeni su na relapsne tipove MS-a, a ne na primarnu-progresivnu MS (PPMS). Stalno se održavaju klinička ispitivanja kako bi se bolje razumjela PPMS i pronašli nove, učinkovite tretmane.

Koje su različite vrste MS-a? Četiri glavne vrste MS-a su:

klinički izolirani sindrom (CIS)

• relaps-remitting MS (RRMS)
• primarno progresivna MS (PPMS)
• sekundarno progresivna MS (SPMS)
• Jeste li znali? Klinički izolirani sindrom (CIS) je novo definirana vrsta MS-a. Osobe s prethodno dijagnosticiranom progresivnom recidivnom MS (PRMS) smatraju se primarnim progresivnim: aktivnim ili neaktivnim.

Ove su vrste MS-a stvorene kako bi medicinski istraživači kategorizirali sudionike kliničkih ispitivanja s usporedivim razvojem bolesti. To pomaže istraživačima procijeniti koliko je učinkovit i siguran određeni lijek ili tretman bez korištenja velikog broja sudionika.

Što je PPMS?

PPMS je najrjeđi oblik MS-a, koji utječe na samo 10 posto svih ljudi s dijagnozom MS-a. Većina vrsta MS-a javlja se kada imunološki sustav napada mijelinski omotač. Mijelinska ovojnica je masna, zaštitna tvar koja okružuje živce u leđnoj moždini i mozgu. Kada se ta supstanca napada, uzrokuje upalu. PPMS uključuje oštećenje živca i ožiljak na oštećenim područjima. Ova bolest narušava proces komuniciranja živaca, uzrokujući nepredvidljiv uzorak simptoma i progresiju bolesti.

Dok je FDA odobrila više od deset lijekova za relapsaciju MS tipova, nisu sve za progresivne vrste. To je zato što se lijekovi koji modificiraju bolest (DMD) daju kontinuirano i često imaju nepodnošljive nuspojave. Aktivno demijelinizirajuće lezije i oštećenje živaca mogu se naći i kod bolesnika s PPMS. Te lezije su vrlo upalne i mogu uzrokovati oštećenje mijelinskog omotača. Trenutno nije jasno hoće li lijekovi koji smanjuju upalu usporiti napredne oblike MS-a.

Klinička ispitivanja PPMS

Ključni prioritet za istraživače je učenje više o progresivnim oblicima MS-a. Novi lijekovi moraju proći rigorozna klinička ispitivanja prije nego ih FDA odobri.Većina kliničkih ispitivanja traje 2 do 3 godine. Međutim, budući da je istraživanje o PPMS-u ograničeno, potrebna su dulja ispitivanja za ovu vrstu MS-a.

Više pokusa se provodi na tipovima MS koji se oporavljaju jer je lakše ocijeniti učinkovitost lijekova na relapsu.

Većina proizvođača lijekova ne može priuštiti dugotrajna klinička ispitivanja. Zato je samo nekoliko njih učinjeno na PPMS-u.

Sljedeći klinički pokusi PPMS su u tijeku. Za potpuni popis MS kliničkih ispitivanja, pogledajte web stranicu Nacionalnog udruženja MS.

Idebenone (Catena / Raxone)

Nacionalni institut za neurološke poremećaje i moždani udar poziva neke sudionike na kliničko ispitivanje faze II. Suđenje će procijeniti učinak lijeka Idebenone na pacijente s PPMS. Istraživači daju pacijentima lijek ili placebo tijekom jedne godine. Do sada nisu pronađeni konačni rezultati učinkovitosti lijeka.

Ocreviz (Ocrelizumab)

Švicarski proizvođač lijekova Roche je objavio pozitivne rezultate kliničkih ispitivanja faze II i III, nazvanog ORATORIO, bolesnika s PPMS-om u siječnju 2016. Ovo je prvi lijek koji pokazuje djelotvorne rezultate kako za progresivne, tako i za recidivne tipa MS u kliničkom ispitivanju. Lijek je mogao zaustaviti napredovanje simptoma u PPMS za oko 25 posto. FDA je odobrio ocrelizumab kao tretman za oba relapsacijska i primarna progresivna MS u ožujku 2017. Klinička ispitivanja faze III uspoređuju sigurnost i učinkovitost novog tretmana prema trenutnom standardnom liječenju. Dok je odobren za upotrebu u Sjedinjenim Državama, suđenja nastavljaju dok čekaju odobrenje u Europi.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries sponzorira studiju u nastojanju da se utvrdi dokaz za potencijalni tretman laquinimodom u bolesnika s PPMS.

Fampridin

Sveučilišni fakultet u Dublinu regrutira sudionike da ispituju učinak liječenja fampridinom u bolesnika s sekundarnim progresivnim MS (SPMS) ili primarnom progresivnom MS (PPMS) s disfunkcijom gornjih ekstremiteta.

Istraživanje PPMS-a

Nacionalno društvo MS promovira tekuće istraživanje kako bi pronašle razlike između PPMS i ostalih MS tipova. Cilj je stvoriti uspješan tretman za PPMS. Bolnice, sveučilišta i druge organizacije diljem Sjedinjenih Država kontinuirano rade kako bi saznali više o PPMS i MS općenito. Pitajte svog liječnika o najnovijim kliničkim ispitivanjima i istraživanjima koja bi vam mogla imati koristi.