Transplantati matičnih stanica nude prvo liječenje MS koji obnavlja invalidnost

dr. Richard K. Burt izveo je prvu hepatopoietsku transplantaciju matičnih stanica (HSCT) za pacijenta s multiplom sklerozom (MS) u Sjedinjenim Američkim Državama u Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Sada Burt, šef divizije medicine-imunoterapija i autoimune bolesti na Sveučilištu Northwestern u Feinberg School of Medicine, ponovno naslađuje naslove.

Burt i njegovi kolege objavili su rezultate svoje najnovije HSCT studije ranije ovog tjedna u Journal of the American Medical Association. Njihovi rezultati pokazuju da HSCT može biti prvi MS terapija za preokrenu invalidnost. Iako je studijska skupina bila mala, rezultati imaju stručnjake koji se nadaju.

advertisementAdvertisement

Za ovo ispitivanje, 151 bolesnika podvrgnuto je transplantaciji matičnih stanica. Prvo, imunološki sustavi su se stiskali pomoću kemoterapije niske doze. Tada su liječnici koristili HSCT terapiju, koja uključuje infuzija vlastitih matičnih stanica pacijenata, prethodno ubranih iz njihove krvi, kako bi ponovno pokrenula imunološki sustav. Nakon kratkog boravka u bolnici, dobrovoljci su otišli u svoje normalne živote, ne trebaju lijekove "za održavanje".

Istraživači su otkrili da je u dvije godine nakon transplantacije polovica pacijenata pokazala značajan napredak u invalidnosti. Od pacijenata koji su pratili četiri godine, više od 80% je ostalo bez recidiva.

HSCT košta oko 125.000 dolara po pacijentu. "Iako nismo napravili analizu troškova, s obzirom na to koliko je skupo Tysabri i Fingolimod, budući da je HSCT jednokratno liječenje, trebao bi početi plaćati za sebe oko 18 mjeseci", rekao je Burt Healthline.

AdvertisementAdvertisement

Povezane vijesti: Trebaju li MS lijekovi koštati 62 000 dolara godišnje? »

Tko bi trebao imati transplantaciju matičnih stanica?

"Caveat", prizna Burt, "to nije učinkovito u progresivnom MS-u. "Istaknuo je tendenciju neurologa da isprobaju jedan DMT nakon drugog dok pacijent nije u mogućnosti prije nego što ponudi HSCT."Ali do tada [pacijent je] ušao u sekundarnu progresivnu i najvjerojatnije ništa neće pomoći. "Ako dobro radite na prvim linijskim terapijama, interferonima ili Copaxoneu, dobro, tamo biste trebali ostati", dodao je Burt. "Ali ako imate česte relapsa, dvije ili više godina unatoč tim terapijama … Mislim da je to skupina koja, umjesto odlaska u Tysabri ili Fingolimod, treba dati ovu terapiju jer je to mnogo korisnije. Osim toga, ako pričekate dok ne budete imali sve te druge [DMT], onda povećate rizik ovog tretmana. "

Ako imate česte relapsa, dvije ili više godina unatoč [droga] terapijama … Mislim da je to grupa koja, umjesto odlaska u Tysabri ili Fingolimod, treba dati ovu terapiju jer je to mnogo korisnije. Dr. Richard K. Burt, Sveučilište Northwestern

Čak i nakon zaustavljanja lijeka, pacijenti koji su uzimali natalizumab (Tysabri) i dalje imaju povećan rizik od primarne multifokalne leukoencefalopatije (PML) već mjesecima. Ako su tijekom tog razdoblja podvrgnuti HSCT-u, rizik za ovu rijetku ali ozbiljnu infekciju mozga nestaje i učinit će postupak opasnijim.

AdvertisementAdvertisement

Saznajte više o PML i Tysabri: Koji je rizik? »

Unatoč tome što je bio na DMT prije studije, Beygi je redovito ponavljao i jedva je hodao. Imala je poteškoća s pisanjem, četkajući zube i obavljanjem jednostavnih zadataka poput pijenja iz stakla.

Beygi je završila svoju prezentaciju zahvalivši se dr. Burtu da joj daje život natrag. Nazvala ga je "herojem". "

Advertisement Advertisement

Povezane vijesti: Ponovno ulaska u radnu snagu s kroničnim stanjem»

Iako je HSCT trenutno dostupan samo u kliničkim ispitivanjima i za "suosjećajnu uporabu" u određenim slučajevima, Burt se nada da će više studija dovesti FDA da odobri transplantaciju matičnih stanica za MS.